Glossaire des notions primordiales pour les études oncologiques

Il est important de connaître les termes consacrés afin de pouvoir interpréter les études oncologiques et classer les résultats. Le but de ce glossaire alphabétique est de vous assister au quotidien dans cette tâche. Les auteurs se feront un plaisir de clarifier toute zone d’ombre et toute notion pertinente ne figurant pas dans le glossaire et qui leur seront signalées.

Notion	Abréviation	Contenu/Explication	Remarque/Interprétation
95% Confidence Interval	95% CI	Il y a une probabilité de 95% pour que le résultat se situe entre les limites indiquées	Les petits intervalles indiquent un résultat d’une grande précision; précis ne signifie cependant pas juste
Clinical Benefit Rate	CBR	CR + PR + SD pour plus de six mois	Indique le pourcentage des patients sans PD; régulièrement utilisé lorsque la SD est grande et que les patients n’atteignent pas de PR ou de CR, en dépit d'un contrôle de la maladie très bon et long (ou ne peuvent pas l'atteindre, par exemple en raison de métastases osseuses ostéoplastiques).
Complete Remission	CR	complete remission: l'imagerie et/ou les analyses de laboratoire ne détectent plus de tumeur
Endpoint		Ce qui doit être mesuré ou testé et pourquoi l'étude a été „designed“	Chaque étude a un "primary endpoint". Celui-ci rassemble les paramètres de mesure des problématiques principales de l'étude. Cette problématique participe essentiellement à déterminer l’envergure et l'impact de l'étude et les bonnes interprétations de ses résultats. Les études n'ont généralement qu'une seule problématique pour laquelle l'étude a été "designed".
Hazard Ratio	HR	L'effet d'une variable étudiée concernant la probabilité de la survenue d'un événement ou d'un risque (par exemple dans le cadre d'analyses de survie, avec le décès comme expérience). La probabilité à chaque instant que l'événement indiqué (par exemple le décès par OS) se produise pendant le temps d'observation. Un HR de 0,75 pour la survie globale (OS) signifie par exemple que la probabilité de décès s'élève à chaque instant à 75% (soit 25% de moins que dans le groupe-témoin).	Dans les analyses de survie, les HR sont souvent plus révélateurs que les temps de survie absolus, puisqu'ils tiennent compte du tracé des courbes de survie et n'indiquent pas uniquement le moment à partir duquel 50% des personnes concernées sont décédées ou encore en vie (= médiane de OS). Par conséquent, ce sont des informations très appréciées des cliniciens pour l'interprétation des résultats d'essais cliniques. Moins "sensibles à la manipulation", et plus informatives que les analyses "landmark". Par exemple, le taux de survie à 2 ou 5 ans.
Incremental Costs	IC	Frais supplémentaires pour empêcher la survenue d'un événement (endpoint).
mean		Calcul de la valeur moyenne: mean = (a 1 + a 2 + ... + a n):n	est (contrairement à la médiane) largement influencée par les valeurs aberrantes
median		Correspond aux 50 percentiles. Par conséquent, soit la valeur est incluse dans une série de valeurs parmi laquelle 50% des valeurs restantes sont plus grandes et 50% des valeurs restantes sont plus faibles	Par exemple la médiane de survie indique à quel moment 50% des patients décèdent (et les 50% restants ne le sont pas encore)
Number Needed to Treat	NNT	Indique le nombre de patients à traiter pour éviter un événement (endpoint) particulier. Calcul: NNT = 100 : (différence absolue entre les modalités de thérapies)	Plus le NNT est bas, plus le traitement est «efficace» (très apprécié et utilisé pour les guidelines; n'indique cependant pas à partir de quel moment le traitement est bénéfique (par ex. pour empêcher un décès)
Objective Response Rate	ORR	Somme des taux de CR et de PR	Indique le pourcentage des patients avec une réduction objective de la tumeur, voir PR et CR: indicateur pour l'efficacité maximale d'une intervention contre les manifestations mesurables de la maladie
Odds Ratio	OR	Mesure statistique qui compare deux Odds entre eux (rapport des cotes). Utilisé par exemple pour déterminer à quel point un facteur de risque présumé se rattache à une maladie en particulier	Largement utilisé non seulement dans le cadre d'études de cas témoins, mais également pour les analyses transversales et les études d'interventions. Représente en réalité le lien entre deux proportions, de deux risques par exemple. Souvent confondu avec le HR
Overall Survival	OS	Survie globale, généralement calculée à partir de l'entrée du patient dans l'étude (ou à partir de la randomisation) jusqu'au décès (pour n'importe quelle raison). La médiane de survie (moment à partir duquel 50% des patients sont encore en vie) peut être indiquée ou encore la proportion des patients encore en vie à un instant T (par ex. après 3 mois, 12 mois, 5 ans, etc.)	Est généralement considéré comme endpoint "le plus dur" (subjectivement le moins influençable). Fréquemment exigé par les autorités de certification. Peu probant pour l'ampleur des soins palliatifs pour les tumeurs de stade avancé. C’est pourquoi il est d'une importance moindre pour les cliniciens comparé à d’autres paramètres (comme par exemple la PFS ou la TTF). OS = le "gold standard" pour l'évaluation de l'efficacité des thérapies adjuvantes.
p-Value	p	Niveau significatif d'un intervalle où il est le plus probable que l'événement d’une comparaison se produise au hasard.	Son importance est souvent surestimée lors de l'interprétation. En effet, la valeur P n'indique pas l'amplitude de l'intervalle dans une comparaison de deux médicaments par exemple. En revanche, elle indique si l’intervalle observé, qu'il soit grand ou petit, est fortuit ou réel. La valeur statistique n’a pas eo ipso de valeur clinique
Partial Remission	PR	La somme du diamètre de l'ensemble des manifestations tumorales mesurables a diminué de >30%, la tumeur peut cependant encore être détectée	Généralement suffisante pour de bons soins palliatifs, puisqu'elle s'accompagne souvent d'un bon contrôle des symptômes
Patient Reported Outcome	PRO	Le ressenti du patient vis à vis des effets de la thérapie, par exemple un changement au niveau de la force, des douleurs, de l'insuffisance respiratoire, de l'appétit, etc.	Jugé de plus en plus important avant tout pour les malades de stade avancé; effets placebo possibles
Progression Free Survival	PFS	Définit généralement le laps de temps qui sépare le début d'un essai clinique et, soit le début de la progression de la maladie (évolution de la pathologie) ou la date de décès du patient.	Bonne technique pour mesurer l'efficacité d'une thérapie. Cliniquement utile pour mesurer indirectement les soins palliatifs et la qualité de vie, si l'on part du principe que le contrôle de la tumeur réduit, supprime ou retarde la plupart des complications (ex: douleurs, fractures pathologiques, hypocalcémie, anorexie, etc.). cf TTF.
Progressive Disease	PD	La somme du diamètre de l'ensemble des manifestations tumorales mesurables a augmenté de >20%, ou de nouvelles lésions tumorales ont été détectées	La PD survient après la CR, la PR ou la SD ou, dans le pire des cas, en tant que la meilleure réponse possible à un traitement
Quality Adjusted Life Year	QUALY	Le ratio pour mesurer une année en fonction de l'état de santé (un QUALY de 1 représente une année en pleine santé)	QUALY est une unité de compte largement utilisée pour "convertir" les bénéfices des interventions médicales de façon à mieux pouvoir comparer les bénéfices de différentes interventions. Il faut faire attention à ce que les bénéfices soient calculés à titre d'exemple. La "diminution" des bénéfices en raison d'un succès partiel du traitement, des effets secondaires, etc. peut être définie en interrogeant les patients ou des experts. QUALY est fréquemment utilisée par les assurances santé obligatoires pour déterminer à combien s'élèvent leurs prestations: à combien doit s'élever le coût d’une année en pleine santé?
Quality of Life	QoL	Qualité de vie, calculée grâce à des questionnaires standards, spécialement élaborés pour les maladies et les interventions	On ne peut pas calculer de valeur absolue pour la qualité de vie. En effet, celle-ci ne peut être mesurée qu'en comparaison aux autres groupes (de thérapie). Par conséquent, elle n'est généralement utile que dans le cadre de grandes études randomisées. Les résultats dépendent largement du type de question posée. Un problème subsiste toutefois au niveau des questionnaires: ceux-ci ne permettent pas d'obtenir de valeurs concrètes. Par ailleurs, les patients dont la qualité de vie empire (de manière croissante) remplissent rarement ces questionnaires.
Relative Risk	RR	Indique dans quelle mesure un risque (par exemple pour une maladie) est plus ou moins important dans un groupe de personnes que dans l'autre. Représente le lien entre les probabilités d'un événement/caractéristique
Response Rate	RR	Semblable à l' "objective response rate", cf. ORR
Risk Reduction	RR	Le taux de réduction d'un risque (par ex. du décès). Il s'agit de différencier: la diminution d'un risque de 8 à 6% correspond à une réduction du risque absolu de 2% et d'une réduction du risque relatif de 25%	La réduction du risque relatif est un paramètre utile pour évaluer ce qu'une intervention (par ex. un médicament) peut faire contre la maladie. Indique peu sur les bénéfices de l'intervention, sauf pour valeurs très élevées. Le bénéfice individuel pour un individu est mieux indiqué avec la réduction du risque absolu
Stable Disease	SD	La tumeur n'a ni progressé (pas de PD), ni diminué (pas de CR ou de PR)	Dans le cadre de maladies asymptomatiques ou oligo-symptomatiques, la SD est un paramètre utile pour le contrôle de la maladie et par conséquent l'est aussi souvent pour les soins palliatifs
Time to Progression	TTF	Intervalle d'échec du traitement, que ce soit parce qu'une thérapie ne fait plus suffisamment d'effet (généralement jusqu'à la PD) ou parce qu'elle ne peut plus être administrée en raison de sa toxicité, refusal, la comorbidité ou la mort.	La TTF dure généralement plus longtemps que la PFS, puisqu'en parallèle du manque d'effet, elle représente également tous les autres motifs d'échec du traitement, notamment ceux liés à des effets secondaires. Une bonne façon d'évaluer les bénéfices du traitement, grâce à un endpoint plus étendu et dur.

Auteurs:

Dr. A. Templeton, Oncologie Hôpital cantonal de St. Gall, Dr. med. Arnoud Templeton et Medical Advisor au Centre de coordination du Groupe suisse de recherche clinique sur le cancer SAKK à Berne.
Prof. B. Thürlimann, Centre du sein de l'Hôpital cantonal de St. Gall Prof. Dr. med. Beat Thürlimann et Président SAKK, Berne

St. Gall, 14 novembre 2011

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