La méthodologie HTA

Cette rubrique décrit brièvement les bases méthodologiques de HTA. Pour une présentation approfondie, il est toutefois renvoyé aux nombreux livres et lignes directrices.(9-13)

Aspects médicaux

Presque tous les rapports HTA évaluent les aspects médicaux. Cette évaluation porte sur le point décisif, à savoir si une technologie donnée a réellement une efficacité et, par conséquent, un bénéfice pour le patient. Quant aux effets indésirables, il s’agit de les peser par rapport aux effets et d’en déterminer en quelque sorte le bénéfice net. Le bénéfice pour le patient dépend de l’importance de l’effet et de la pertinence de l’effet net pour le patient. Bien que ce point paraisse évident à première vue, il est néanmoins difficile à transposer dans la pratique d’un processus HTA. On trouve fréquemment dans les études cliniques des résultats (outcomes) importants sur le plan médical ou ce que l’on appelle des paramètres d'évaluation intermédiaires. Ceux-ci sont en règle générale choisis de sorte à pouvoir être mesurés objectivement. Or, le bénéfice est un concept subjectif et dépend aussi du système de valeur et de l’objectif du patient. Une valeur fréquemment utilisée dans les processus HTA est la qualité de la vie (quality of life), bien que de nombreuses études cliniques ne la mesurent pas en tant que résultat. Alors qu’il ne fait aucun doute que la qualité de la vie constitue un bénéfice important pour le patient, le recours à ce paramètre de résultat est lié à de nombreux défis.(14)

Il est important de trouver des études d’un bon niveau de qualité lors d’un processus de recherche et de sélection contrôlé, si possible avec une revue systématique de la littérature disponible ("systematic review"). Ceci doit autant que possible éviter des distorsions (en anglais: bias). Le degré de confiance dans les preuves disponibles est un autre élément important. A cette fin, on utilise souvent des méthodes appropriées pour l’appréciation d’études telles que le système GRADE par exemple.(15) Cette étape correspond à la méthodologie utilisée dans la médecine basée sur les preuves (evidence-based medicine - EBM).

La distinction entre l’efficacité dans des conditions idéales (en anglais: efficacy) et l’efficience dans les conditions de tous les jours (en anglais: effectiveness) est très importante. Une HTA s’efforcera, dans la mesure du possible, à examiner l’efficience dans les conditions de la vie de tous les jours. Or, dans la pratique, cet effort échoue souvent en raison de l’absence d’études correspondantes. Dans le domaine du traitement médicamenteux, les populations incluses dans les études font, la plupart du temps, l’objet d'une sélection rigoureuse. Les études qui comparent des médicaments à effet similaire sont plutôt rares («head-to-head»). Les initiatives de recherche lancées sous le titre «Comparative Effectiveness Research» (CER) dans plusieurs pays tentent précisément de combler cette lacune.(5)

Aspects économiques

Ce n’est qu’une fois que l’efficacité et donc le bénéfice pour le patient d’une technologie ont été déterminés que l’on peut s’interroger, dans une prochaine étape, sur l’économicité de celle-ci. Il est impossible qu'une prestation inefficace soit économique. L’appréciation de l’économicité peut avoir recours à des analyses du rapport coûts-efficacité. Celles-ci comparent l’écart du coût et l’écart des résultats ou l'écart du bénéfice d’une nouvelle technologie avec l’intervention standard existante. De telles études coûts-efficacité calculent le coût supplémentaire par rapport au bénéfice supplémentaire (ICER = Incremental Cost-Effectiveness Ratio).

L’indicateur utilisé fréquemment dans de telles études d’évaluation d’économie de la santé est celui des années de vie ajustée par sa qualité, dit QALY.(13) QALY, l'abréviation de "Quality Adjusted Life Year", est une unité de mesure obtenue par la multiplication de la durée de la vie et de la qualité de la vie. QALY comprend donc les dimensions en termes de résultats qui comptent pour chaque patient, à savoir la durée de la vie et la qualité de la vie. L’indicateur mesurant la qualité de la vie repose, dans de nombreux cas, sur des réponses obtenues par le biais de questionnaires, dont le questionnaire de la qualité de la vie EQ-5D est celui qui est le plus fréquemment utilisé à cet effet.(16)

Le résultat obtenu par une telle étude d’évaluation de l’économie de la santé comprend un ICER sous forme de montant pécuniaire et le QALY gagné en plus. Cette méthode offre l’avantage de pouvoir comparer ce résultat avec les résultats d’autres interventions. L’unité de mesure QALY s’applique à tous les domaines thérapeutiques. Les QALY offrent ainsi de grands avantages, mais ils font aussi l’objet de controverses. Leur utilité dépend, en outre, de la façon dont on les applique.(13) (17) (14)

A côté du rapport coûts-bénéfice, le coût total joue aussi un rôle pour un système de santé. On parle ici du «budget impact». Celui-ci dépend autant du prix que de la quantité d'une health technology (18)

Aspects éthiques, organisationnels, juridiques ou sociaux

Les HTA qui traitent explicitement des aspects éthiques, organisationnels, juridiques ou sociaux ne sont pas nombreux., Ces aspects ne font souvent pas partie de la question posée ou ne deviennent pertinents qu’au cours de l’étape d’appréciation. Contrairement aux aspects médicaux et économiques, aucune méthodologie généralement reconnue n’existe pour ceux-ci.